[내외일보] 김주환 기자 = 식품의약품안전처(처장 김강립)는 한국노바티스㈜가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 ｢첨단재생바이오법｣1)에 따른 제1호 첨단바이오의약품2)으로 허가했다고 밝혔다.
1) ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법) : 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전관리 및 제품화 지원을 위해 ’20.8.28. 시행
2) 세포치료제·유전자치료제 등 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 의약품
‘
키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포’는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.
‘킴리아주’는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다.
이 약은 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자1)에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로, 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.
1) 재발성·불응성인 ▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병 ▲미만성 거대 B세포 림프종
2) 해외 허가 현황 : [미국] 2017.8. [유럽] 2018.8. [일본] 2019.3. 등
식약처는 ｢첨단재생바이오법｣의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했으며 혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 해당 제품의 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다.
특히 이 약은 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’* 대상 의약품으로, 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기추적해야 하며, 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
* 장기추적조사 : 줄기세포 또는 동물의 조직·세포를 포함하는 첨단바이오의약품이나 투여 후 일정기간동안 이상사례의 발생 여부를 확인할 필요가 있을 경우 5-30년 이내의 추적 기간 부여
식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것이라 기대한다”며 “앞으로도 국민이 안심할 수 있도록 첨단바이오의약품의 세포 채취부터 사용 후 단계까지 안전하게 관리해 나가겠다“라고 밝혔다.
작용기전
-키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR)를 코딩하는 외래도입유전자(transgene)를 환자 본인의 T세포에 도입하여 CD19 발현 세포를 구분해 제거하도록 유전적으로 변형된 자가 면역세포 항암제
CAR-T 의 제조 및 투여과정
- 1단계 : single chain Fv(scFv) 전이 유전자 포함된 벡터 제조
- 2단계 : T 세포에 벡터 도입
- 3단계 : 키메릭 항원 수용체 유전자 도입된 T 세포 증식 및 투여
